Ashish Kumar / EyeEm / Getty Images
Ključni za poneti
- FDA je odobrila pralsetinib (Gavreto), selektivni lijek za inhibitor RET-a, za RET fuzijski pozitivne karcinome pluća nedrobnoćelijskih pluća (NSCLC) 4. rujna 2020. i RET-promijenjene karcinome štitnjače 1. prosinca 2020. U
- Ovaj lijek i njemu slični pružaju ciljaniju mogućnost liječenja za pacijente s tim dijagnozama.
- Voljni sudionici kliničkog ispitivanja mogu oblikovati budućnost skrbi za rak drugima.
Morgan Romero imala je 17 godina kada joj je dijagnosticiran papilarni rak štitnjače - najčešći tip karcinoma štitnjače, često dijagnosticiran u žena mlađih od 30 godina. Iako rak štitnjače nije rijedak i vrlo je izlječiv, Romerov osobni slučaj brzo se zakomplicirao zbog toga koliko je rak imao raširiti, a pritom ostati neotkriven. A da nije bilo prometne nesreće, još bi duže ostala neotkrivena.
"Bio sam u automobilu s mamom i odjednom je ispred nas bio 18-točkaš", kaže Romero Verywellu, detaljno opisujući nesreću 2012. godine.
Čini se da Romero nije odmah imala opasne po život ozljede, ali budući da ima kralježnicu kralježnice, liječnici hitne pomoći bili su zabrinuti zbog potencijalne ozljede kičme.
"Napravili su puno testova i rekli:" Vrat ti je u redu, ali pronašli smo mjesta na plućima ", kaže ona.
Komplicirana dijagnoza
Romero je vidjela pulmologa u svom rodnom gradu Dallasu u Teksasu, koji je utvrdio da su zabrinuta područja od papilarnog karcinoma štitnjače koji se proširio na njezina pluća.
Romero je bila podvrgnuta tireoidektomiji, kirurškom uklanjanju štitnjače i liječenju radioaktivnim jodom kako bi ubila preostalo tkivo štitnjače u svom tijelu, no nije se poboljšala. Njezini liječnici preporučili su hospicijsku njegu, ali Romero nije bio spreman prihvatiti taj plan.
"Ne, premlad sam za ovo", prisjeća se Romero svojim liječnicima.
Vivek Subbiah, dr. Med., Koji je liječio Romero, kaže Verywellu da je uobičajeno da mlađi pacijenti ostaju nedijagnosticirani s ovom vrstom karcinoma dok ne dosegne kasniju fazu.
"U mlađih pacijenata karcinome vidimo kasnije jer se osjećaju dobro", kaže.
Uz podršku svoje mame, Romero je 2013. godine odlučila potražiti stručnost MD Anderson Centra za rak u Houstonu u Teksasu. Njihov stručni multidisciplinarni endokrini tim liječio ju je s dvije uzastopne terapije, lenvatinibom i sorafenibom. Neko su vrijeme radili, ali na kraju je Romerov karcinom uznapredovao i ona se prilično razboljela.
Romero je hospitaliziran zbog upale pluća i trebala je tri puta mehaničku ventilaciju u siječnju 2018. Težina joj je pala na 70 kilograma.
Budući da je njezin tumor imao nešto što se naziva RET mutacija, Romero je počela dobivati njegu od Kliničkog centra za ciljanu terapiju, odjela za klinička ispitivanja MD Anderson.
Što su RET fuzijski pozitivni karcinomi?
U nekim karcinomima štitnjače, specifične promjene gena preuređenih tijekom transfekcije (RET) uzrokuju da stanice stvaraju abnormalni oblik proteina RET kinaze. Ovaj izmijenjeni protein potiče rast stanica karcinoma. U nekim se slučajevima, poput Romerovih, te stanice mogu proširiti na pluća, ali ne dolaze svi RET fuzijski pozitivni karcinomi pluća od štitnjače. Neki karcinomi pozitivni na RET fuziju započinju u plućima.
RET fuzijski pozitivni tumori javljaju se u oko 2% karcinoma pluća nedovoljne stanice (NSCLC) i približno 10 do 20% papilarnog karcinoma štitnjače, kaže Subbiah.
Novo kliničko ispitivanje pruža nadu
“Kad je Morgan [ušla u naše kliničko ispitivanje] 2018. godine, bila je bolesna i brzo je propadala. Više puta je primljena u bolnicu zbog kisika i imala je problema s disanjem ”, kaže Subbiah.
Subbiah i tim za liječenje MD Anderson smatrali su da je Romero prikladan kandidat za eksperimentalni lijek nazvan pralsetinib (Gavreto), selektivni inhibitor RET-a, koji je pokazao obećavajuće rezultate kod određenih karcinoma.
RET-inhibitori napadaju RET protein u karcinomima štitnjače i pluća s mutacijom RET gena.
Uz pralsetinib, Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je i selpercatinib (Retevmo), još jedan inhibitor RET-a, 8. svibnja 2020. Ovi se lijekovi uzimaju oralno u obliku kapsula , obično jednom ili dva puta dnevno.
Nakon godina bez poboljšanja, Romero je bio nestrpljiv da isproba lijek.
"Kad sam izašla iz bolnice i uspjela progutati, rekla sam 'Idemo na lijek!'", Sjeća se.
Nakon što je bio na ventilatoru, Romero je morao ponovno naučiti gutati i bojao se da se ne zaguši tabletama. Ipak, kaže da je ostala optimistična u pogledu svojih šansi za poboljšanje.
"Morgan je bio jedan od prvih pacijenata s papilarnim karcinomom štitnjače koji se uključio u ovo ispitivanje", kaže Subbiah. "Ona i njezina obitelj bili su vrlo motivirani."
Uobičajene nuspojave inhibitora RET-a
- Suha usta
- Proljev ili zatvor
- Visoki krvni tlak
- Osjećaj umora
- Oticanje u rukama ili nogama
- Kožni osip
- Visoka razina šećera u krvi
- Bolovi u mišićima i zglobovima
- Nizak broj bijelih krvnih zrnaca, crvenih krvnih zrnaca ili trombocita
- Promjene u ostalim pretragama krvi
Druga šansa za život
Romero i njezin tim za liječenje primijetili su trenutni pozitivan odgovor na pralsetinib.
"Uglavnom mi ide prilično dobro i nisam imao većih problema", kaže Romero. “Opet sam gladna. Kosa mi ponovno raste. "
"Morgan je imala više energije, poboljšala joj se sposobnost obavljanja svakodnevnih aktivnosti i u roku od dva mjeseca prestala je trebati kisik", kaže Subbiah. “Tumor se smanjio i klinički izgleda dobro. Ona je druga osoba. "
Romero nastavlja uzimati pralsetinib svaki dan. Ima zdravstvenih komplikacija zbog kralježnice kralježnice, ali nije joj bilo potrebno daljnje boravke zbog poteškoća s disanjem. Izrasline na plućima, iako su još uvijek prisutne, i dalje su stabilne.
Romero je nedavno ispunio njezin dugogodišnji san. Diplomirala je na fakultetu s diplomom psihologije.
Važnost kliničkih ispitivanja
Subbiah kaže da pacijenti s rijetkim karcinomima poput Romera mogu imati velik utjecaj sudjelovanjem u kliničkim ispitivanjima. Tradicionalni tretmani kod mnogih pacijenata mogu uzrokovati velike nuspojave, a novije terapije pružaju bolje mogućnosti. No, jedini način da novija terapija postane široko dostupna jest prolazak kroz kliničko ispitivanje.
"Klinička ispitivanja ključni su i osnovni element otkrića i razvoja novog liječenja lijekovima", kaže Subbiah. "Klinička ispitivanja preduvjet su od strane FDA prije nego što novi proizvod može biti" odobren od FDA "i predstavljen na tržištu. Odobrenje FDA otvara vrata mnogim pacijentima koji ne mogu doći u velike centre za rak. Morgan je omogućio stvarnim pacijentima u stvarnom svijetu da biste dobili pristup ovom lijeku, "
Subbiah se također zalaže za češće molekularne probirne testove koji pomažu u identificiranju rijetkih vrsta karcinoma liječenih novijim, naprednim terapijama.
"Molekularno testiranje je sve uobičajenije i dostupnije, ali još uvijek nije standardno", kaže Subbiah.„Pacijenti bi se trebali zalagati za molekularno testiranje, posebno ako je njihova rijetka dijagnoza, rak se proširio ili nema puno mogućnosti liječenja. Laboratoriji drže uzorke pa je moguće zatražiti molekularno ispitivanje. Rak se također može mijenjati širenjem, pa bi možda bilo vrijedno tražiti molekularno testiranje na novom uzorku biopsije s metastatskih mjesta. "
-medication.jpg)
