Što su biološki tretmani?

"Biološki lijekovi" odnose se na bilo koju vrstu medicinske terapije koja potječe od živih organizama kao što su ljudi, životinje ili mikroorganizmi. To je u suprotnosti s tradicionalnim nebiološkim farmaceutskim lijekovima koji se sintetiziraju u laboratoriju kemijskim postupcimabezkoristeći dijelove živih bića. Ostali izrazi koji se također ponekad koriste uključuju "biološku terapiju", "biološku terapiju", "biološke lijekove" i "biofarmaceutike". Mogli biste ih čuti i kako se nazivaju imenima koja se prodaju bez recepta ili kao posebna podkategorija bioloških terapija (npr. Genska terapija).

Najstariji oblici bioloških sredstava postoje već dugi niz godina, poput cjepiva razvijenih u 19. stoljeću. Inzulin je bio još jedna relativno rana biološka terapija. Međutim, od devedesetih godina prošlog stoljeća, broj se bioloških lijekova na tržištu umnožio. Mnoge vrste biološke terapije sada su dostupne za liječenje širokog spektra različitih medicinskih stanja poput različitih oblika karcinoma i autoimunih bolesti. Više ih se razvija i stavlja na raspolaganje svake godine. Sve ove biološke terapije dolaze s različitim prednostima i potencijalnim rizicima.

Koje su vrste biološke terapije dostupne?

Neke od općih klasa bioloških lijekova uključuju:

• Krv ili drugi krvni proizvodi (poput trombocita)
• Terapije steroidnim hormonima (poput estrogena, testosterona)
• Cjepiva (poput prevencije bolesti)
• Antitoksini (poput liječenja zmijskog ugriza)
• Rekombinantni proteini (poput inzulina ili eritropoetina)
• Rekombinantne nukleinske kiseline (poput onih razvijenih za genetsku hiperkolesterolemiju)
• Interleukini (imunološke molekule koje se mogu koristiti za liječenje određenih infekcija i karcinoma)
• Tetive, ligamenti ili drugi materijali koji se koriste za transplantaciju
• Monoklonska antitijela (poput onih koja se koriste za liječenje autoimunih bolesti i raka)
• Terapija matičnim stanicama (poput određenih karcinoma ili genetskih bolesti)
• Druge stanične terapije (poput specifičnih T stanica koje se koriste za liječenje raka)
• Genske terapije (poput onih za genetska stanja)

Kako djeluju biološki lijekovi?

Različite biološke terapije imaju različite svrhe, ciljeve i dizajn, a sve djeluju malo drugačije. Ne ustručavajte se pitati svog liječnika ako imate pitanja o određenoj biološkoj terapiji koja je relevantna za vas.

Kao primjer, tocilizumab (trgovačko ime Actemra), biološko sredstvo koje se koristi za liječenje reumatoidnog artritisa, pripada klasi bioloških terapija koje se nazivaju monoklonska antitijela. Tehnički gledano, tocilizumab je rekombinantno monoklonsko IgG1 anti-humano antitijelo na IL-6 receptor. Za razliku od antitijela koja vaše tijelo stvara prirodno, ova vrsta antitijela ne bori se protiv infekcije. Umjesto toga, može se koristiti za izravno ciljanje stanja poput reumatoidnog artritisa.

IL-6 je citokin (imuno-signalna molekula). Može vezati stanice i slati signale. Kada se IL-6 veže, nastoji povećati upalu i druge procese koji pogoršavaju reumatoidni artritis. Tocilizumab djelomično blokira receptor za IL-6, što može smanjiti simptome.

Ta se posebna monoklonska antitijela proizvode kroz niz koraka, počevši od rane proizvodnje antitijela kod miševa. Tada znanstvenici modificiraju ta antitijela, zamjenjujući velik dio dijelovima antitijela od ljudi. Unutar laboratorija nastaje mnogo identičnih kopija tih novih antitijela. Ta hibridna antitijela mogu se tada dati pacijentu kako bi pomogla blokirati tjelesni odgovor na IL-6.

Ako biološki lijek na kraju naziva ima "ab", dobar je trag da je proizvod neka vrsta modificiranog antitijela.

Po čemu se biološke terapije razlikuju od tradicionalnih farmaceutskih lijekova?

Općenito, proizvodni je postupak za biološka sredstva složeniji od lijekova s ​​malim molekulama ("nebiološki" lijekovi, poput aspirina). To je dio zašto su biološki lijekovi obično skuplji od nebioloških alternativa liječenju. Budući da je postupak proizvodnje toliko kompliciran, struktura bioloških lijekova možda se neće u potpunosti razumjeti. Možda će biti teško ili nemoguće da ga druga tvrtka točno replicira.

Biološki lijekovi su veće, složenije molekule u usporedbi s tradicionalnim farmaceutskim lijekovima. Za razliku od tradicionalnih farmaceutskih proizvoda, oni trebaju neku komponentu iz živog organizma da bi se proizveli.

U cjelini, biološke su terapije više ciljano posredovane od nebioloških tretmana. Na primjer, metotreksat i sulfasalazin su dvane-biološki lijekovi za reumatoidni artritis. Ti lijekovi utječu na više različitih dijelova imunološkog sustava osobe. Suprotno tome, biološke terapije za reumatoidni artritis imaju vrlo specifične ciljeve (poput blokiranja određenog receptora za ciljanu imunološku molekulu). To smanjuje vjerojatnost određenih nuspojava, iako su druge još uvijek potencijalni rizik.

Biološka sredstva su obično osjetljivija na toplinu i svjetlost. Često se ne mogu uzimati na usta, već se moraju dati injekcijom ili infuzijom.

Uvjeti koji se mogu liječiti biološkom terapijom

Nedavno razvijene biološke terapije revolucionirale su liječenje mnogih različitih bolesti. Posebno su važni za liječenje autoimunih bolesti, raka i određenih genetskih stanja.

Na primjer, razvijene su biološke terapije za liječenje sljedećeg:

• Reumatoidni artritis
• Psorijaza
• Ankilozantni spondilitis
• Crohnova bolest
• Multipla skleroza
• Dijabetička retinopatija
• Starosna degeneracija makule
• Dijabetes
• Rak želuca
• Rak dojke
• Rak crijeva
• Oblici leukemije i limfoma
• Neplodnost
• Osteoporoza
• Cistična fibroza
• Hemofilija
• Bolest srpastih stanica

Biologija u autoimunim bolestima

Neki od najčešće korištenih bioloških lijekova koriste se za autoimune bolesti, bolesti kod kojih imunološki sustav tijela igra ulogu u abnormalnom napadu na vlastito tkivo. To uključuje stanja poput reumatoidnog artritisa, psorijaze, Crohnove bolesti i drugih. Mnoge od ovih određenih terapija odobrene su od strane FDA za liječenje više od jedne vrste autoimunih bolesti.U nekim slučajevima liječnici mogu propisati ove tretmane izvan oznake ako nisu prošli čitav niz studija potrebnih za odobrenje FDA-e, ali još uvijek postoji dobar razlog za mišljenje da bi mogli biti učinkoviti.

Budući da su biološki lijekovi često skupi i teže ih je primjenjivati, oni se često daju (ali ne uvijek) nakon što ste isprobali drugu nebiološku vrstu terapije.

Jedna od najčešćih vrsta suvremenih bioloških terapija za autoimune bolesti je TNF blokator. TNF blokatori uključuju popularne lijekove etanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) i infliksimab (Remicade). Svi ovi lijekovi blokiraju upalne učinke imunosne molekule zvane TNF-alfa. Odobreni su od FDA za nekoliko različitih autoimunih bolesti.

Druga biološka sredstva razvijena su kako bi blokirala receptore za različite imunološke molekule. Drugi su dizajnirani da ciljaju T stanice, specifične stanice u imunološkom sustavu. Neki od ovih drugih bioloških lijekova važnih za autoimune bolesti uključuju:

• Ustekinumab (Stelara)
• Sekukinumab (Cosentyx)
• Abatacept (Orencia)
• Guselkumab (Tremfya)

Sljedeći važan biološki lijek u autoimunim bolestima je interferon beta-1a (Avonex), koji je ključni lijek za multiplu sklerozu.

Biološki lijekovi u liječenju raka

Biološke terapije također su vrlo važne za liječenje raka, a mnoge se i dalje razvijaju. Postoji mnogo različitih vrsta ovih tretmana. Ponekad se koriste kao prva linija liječenja. Drugi se put koriste nakon što drugi tretmani zakažu ili kod uznapredovalog karcinoma. Često se koriste uz druge tretmane.

Neki od ovih tretmana su terapijska antitijela. Na primjer, lijek, pembrolizumab (Keytruda) je biološki dizajnirano antitijelo koje je odobreno za liječenje mnogih različitih vrsta solidnih tumora. Djeluje ciljajući određeni receptor koji se nalazi na određenim imunološkim stanicama. To omogućava imunološkim stanicama da lakše uništavaju stanice raka. Ove vrste bioloških terapija koje stimuliraju imunološki sustav tijela da se bolje bori protiv raka nazivaju se imunoterapijama.

Druge vrste terapijskih antitijela ometaju signalne putove koji potiču rast tumora, poput trastuzumaba (Herceptin). Ili mogu pokrenuti stanice raka da se unište, poput rituksimaba (Rituxan). U drugim slučajevima mogu biti povezani s otrovnom tvari koja može pomoći u uništavanju stanica karcinoma. Na primjer, lijek ado-trastuzumab emtansine (Kadcyla) djeluje na ovaj način. Postoje i druge vrste terapijskih antitijela.

Terapija imunološkim stanicama je još jedno važno područje biološke terapije karcinoma u razvoju. To uključuje prikupljanje nekih imunoloških stanica pojedinca, njihovo modificiranje na neki način, a zatim ponovno ubrizgavanje. To imunološke stanice osobe čini boljom sposobnošću napadati tumor. Terapija limfocitima koji se infiltriraju u tumor i terapija CAR-T stanicama spadaju u ovu kategoriju.

Druga važna klasa bioloških lijekova uključuju proteine ​​proizvedene u laboratoriju. Na primjer, nekoliko različitih imunoloških molekula (različite vrste interferona i interleukina) koristi se za više vrsta karcinoma.

Biološki lijekovi u rijetkim genetskim bolestima

Biološka terapija je također vrlo važna u liječenju rijetkih genetskih bolesti. To će vjerojatno postati važnije u budućnosti kako bude postajalo dostupno sve više genetskih terapija. Primjerice, neke biološke terapije za liječenje rijetkih bolesti uključuju enzimsku nadomjesnu terapiju za Gaucherovu bolest, čimbenike zgrušavanja krvi za hemofiliju ili imunoglobuline za ljude s određenim genetskim imunološkim poremećajima.

Transplantacija matičnih stanica, koja se koristi za liječenje mnogih vrsta rijetkih genetskih bolesti, uključujući bolest srpastih stanica, također je vrsta biološke terapije. Istraživači također nastavljaju razvijati RNA i genske terapije koje bi se u konačnici mogle koristiti za liječenje mnogih rijetkih bolesti.

Potencijalne nuspojave

Potencijalne nuspojave bioloških lijekova razlikuju se ovisno o specifičnoj uključenoj biološkoj terapiji. U nekim su slučajevima ove nuspojave prilično blage, poput osipa. Neke druge česte nuspojave mogu uključivati ​​respiratorne infekcije, reakcije slične gripi ili crvenilo na mjestu uboda.

Međutim, moguće su i ozbiljnije nuspojave, poput jake alergijske reakcije. Postoje neke specifične potencijalne nuspojave bioloških terapija koje ciljaju različite dijelove imunološkog sustava, a posebno mnogi od ovih tretmana imaju rizik od imunosupresije. To znači da dio vašeg imunološkog sustava ne može odgovoriti na borbu protiv infekcija onako kako bi to normalno učinio. To bi moglo učiniti da budete osjetljiviji na određene vrste infekcija. U nekim slučajevima mogu riskirati ponovno aktiviranje uspavanih infekcija koje vam inače ne bi nužno stvarale problem, poput tuberkuloze.

Određene biološke terapije koje ciljaju imunološki sustav mogu također povećati rizik od određenih karcinoma, no to ne vrijedi za sve biološke terapije. Također, rizik može biti samo mali ili ga uopće nema u lijeku koji inače donosi mnoge potencijalne koristi. Razgovarajte sa svojim liječnikom da biste bili sigurni da ste donijeli odluku koja za vas ima smisla. Općenito se rizici bolje razumiju za biološke terapije koje postoje već neko vrijeme u usporedbi s novijim tretmanima. Vaš liječnik može vam dati bolju predodžbu o potencijalnim nuspojavama određene biološke terapije u vašoj situaciji.

Jesu li biološki lijekovi sigurni za upotrebu tijekom trudnoće i dojenja?

Većina bioloških terapija nije proučavana u trudnica ili dojilja, ali znamo da određeni biološki tretmani mogu biti opasni za fetus ili dojenče. Međutim, možda postoji i rizik od prestanka biološkog liječenja ako ga već koristite. Razgovarajte sa svojim liječnikom o vašoj određenoj situaciji i ukupnim rizicima i koristima. Ako uzimate biološku terapiju i otkrijete da ste trudni, nemojte je odmah prestati uzimati. Umjesto toga, nazovite ordinaciju i recite im situaciju.

Prije uzimanja

Kao i uvijek, vaš će liječnik htjeti napraviti temeljitu povijest bolesti i klinički pregled prije nego što propiše biološku terapiju. To će pomoći vašem liječniku da bude siguran da su potencijalne koristi liječenja veće od potencijalnih rizika. U nekim će slučajevima liječnik trebati biti siguran da nemate određene čimbenike rizika prije nego što započnete s biološkim lijekom. Osobe s određenim medicinskim stanjima možda neće moći dobiti biološke tretmane. Ili ćete možda trebati napraviti probirni test za tuberkulozu ili probirni test za hepatitis. Ali to neće biti potrebno za svaku vrstu biološke terapije. Liječnik će vas obavijestiti koji probirni testovi mogu imati smisla za vas.

Općenito govoreći, ne biste trebali primati određene vrste cjepiva (ona koja sadrže bilo kakve žive virusne komponente) dok uzimate biološke lijekove koji utječu na vaš imunološki sustav i mogu povećati vjerojatnost zaraze. Stoga ćete možda trebati dobiti neka od ovih cjepiva prije početka terapije.

Mogu li se biološki lijekovi uzimati s drugim nebiološkim terapijama?

Da, obično. Biološki tretmani često se uzimaju zajedno sa starijim nebiološkim terapijama. Na primjer, netko s reumatoidnim artritisom mogao bi i dalje nastaviti uzimati metotreksat uz dodavanje dodatnog biološkog tretmana. U drugim će slučajevima biološki tretman zamijeniti prethodne nebiološke terapije. Ovisit će o vašoj specifičnoj situaciji.

Kako se administriraju biološki lijekovi?

To se razlikuje ovisno o određenom biološkom proizvodu. Trenutno se većina bioloških lijekova ne može uzimati na usta, iako farmaceutske tvrtke rade na razvoju oralnih terapija.

Općenito se biološki lijekovi daju kao injekcije ili kao infuzije. Možda ćete si moći dati injekciju pod kožu ili ćete možda trebati pomoć člana obitelji.

Biološke terapije osjetljive su na toplinu i svjetlost, pa pažljivo slijedite upute za pripremu koje je dao vaš kliničar.

Intravenske infuzije daju se kroz venu. To obično traje duže, možda nekoliko sati. Obično se daju u medicinskom uredu.

U nekim je slučajevima potreban samo jedan tretman. U drugima će se tijekom vremena trebati provoditi biološki tretman.

Kako brzo djeluju biološki lijekovi?

Koliko brzo djeluje biološki lijek ovisi o određenoj terapiji. Na primjer, injekcija inzulina počinje djelovati gotovo odmah. Ali za nešto poput biološke terapije reumatoidnog artritisa ili psorijaze, možda nećete primijetiti poboljšanja nekoliko tjedana ili čak mjesec ili više. Pitajte svog liječnika što biste mogli očekivati ​​u vašoj određenoj situaciji.

Što su biosimilari?

Zbog načina proizvodnje bioloških proizvoda, konkurentskim tvrtkama je teško proizvesti proizvode koji su točno jednaki biološkim terapijama koje su prvo razvijene. Za razliku od starijih kemijskih složenih lijekova, većina bioloških lijekova nema strogo definirane generičke ekvivalente. FDA definira generičke lijekove kao da imaju potpuno isti aktivni sastojak kao i zaštitni lijek. I ne samo to, već su i bioekvivalentni, odnosno imaju isti oblik doziranja, snagu, kvalitetu i izvedbu.

Umjesto toga, biološki lijekovi imaju nešto što se naziva "biosimilari", što je zakonom definirano 2009. godine. FDA odobrava ove tretmane kao da nemaju klinički značajne razlike u odnosu na izvorni agens marke. Trebali bi raditi na isti način kao i referentni proizvod, a trebali bi biti jednako sigurni i jednako učinkoviti. Biosimilari su općenito jeftiniji od originalnih proizvoda, ali farmaceutske tvrtke lobiraju protiv njihove upotrebe, tvrdeći da nema dokaza o sigurnosti i ekvivalencija.

Ako je dostupan bioslični, obratite se svom liječniku da li je to najbolja opcija za vas. Također ima smisla osigurati da je FDA biosrodne proizvode odredio kao zamjenjive s originalnim proizvodom.