Mijelodisplastični sindrom ili MDS uključuje niz različitih poremećaja koji utječu na funkcioniranje koštane srži. Koštana srž stvara nove crvene krvne stanice, bijele stanice i trombocite za zgrušavanje, pa loša funkcija srži može dovesti do anemije, niskog broja stanica i drugi problemi.
Glavna zabrinutost kod MDS-a je a) ovaj mali broj i svi povezani problemi i b) potencijal da MDS evoluira u rak - akutnu mijeloičnu leukemiju ili AML.
Različite vrste MDS-a tretiraju se vrlo različito. Nisu sve MDS terapije prikladne za svakog pacijenta s MDS-om. Mogućnosti liječenja MDS-a uključuju podržavajuću njegu, terapiju niskog intenziteta, terapiju visokog intenziteta i / ili klinička ispitivanja.
ER Productions Limited / Getty ImagesRazmatranja liječenja
Kada s liječnikom razgovarate o svom planu liječenja s MDS-om, takozvani čimbenici povezani s pacijentom mogu biti vrlo važni. Primjeri čimbenika povezanih s pacijentima uključuju sljedeće:
- Kako ste se slagali sa svakodnevnim aktivnostima prije dijagnoze MDS-a
- Ostala zdravstvena stanja koja imate
- Tvoje godine
- Financijski troškovi različitih tretmana
- Koji su rizici liječenja prihvatljivi za vas
Karakteristike vašeg određenog oblika MDS-a također su vrlo važne. Primjeri specifičnih karakteristika i nalaza uključuju sljedeće:
- Markeri i rezultati genetskog ispitivanja koštane srži koji pomažu u određivanju dostupnih opcija, vjerojatnosti da će vaš MDS napredovati do leukemije i koji se ishodi mogu očekivati od određenih terapija.
- Kako vaš MDS utječe na broj zdravih stanica u vašoj cirkulacijskoj krvi
- Koliko je vaša bolest ozbiljna u smislu broja nezrelih "blast" stanica u vašoj srži
Vaši ciljevi za ono što želite izbaciti iz liječenja također ulaze u plan. Primjeri različitih ciljeva liječenja uključuju sljedeće:
- Samo da se osjećam bolje
- Ograničite svoju potrebu za toliko transfuzija
- Poboljšajte anemiju, neutropeniju i trombocitopeniju
- Postići remisiju
- Izliječite svoj MDS
Gledaj i čekaj
Za pacijente koji imaju MDS niskog rizika kako je utvrđeno Međunarodnim sustavom prognostičkog bodovanja (IPSS) i stabilnu kompletnu krvnu sliku (CBC), ponekad je najbolji pristup terapiji promatranje i podrška prema potrebi.
U tom slučaju morat ćete biti pod nadzorom zbog promjena u vašoj srži koje bi mogle ukazivati na napredovanje bolesti. Redoviti CBC, kao i aspirat koštane srži i biopsija, mogu biti dio nadzora.
Suportivna skrb
Podržavajuća skrb odnosi se na terapije koje se koriste za liječenje i upravljanje MDS-om; ti tretmani mogu uvelike poboljšati čovjekovo stanje, ali prestaju zapravo napadati stanice koje uzrokuju MDS.
Transfuzije
Ako vam krvna slika počne padati i ako se pojave simptomi, možda će vam koristiti transfuzija crvenih krvnih stanica ili trombocita. Odluka o transfuziji ovisit će o ostalim medicinskim stanjima koja imate i kako se osjećate.
Terapija preopterećenja željezom i helacijska terapija
Ako vam bude trebala svakodnevno višestruka transfuzija krvi, možda ćete riskirati razvoj stanja koje se naziva preopterećenje željezom. Visoke razine željeza u transfuziji crvenih krvnih stanica mogu uzrokovati povećanje zaliha željeza u vašem tijelu. Tako visoke razine željeza zapravo mogu oštetiti vaše organe.
Liječnici mogu liječiti i spriječiti preopterećenje željezom kod višestrukih transfuzija pomoću lijekova koji se nazivaju kelatori željeza, što uključuje oralnu terapiju, deferasiroks (Exjade) ili infuziju nazvanu deferoksamin mezilat (Desferal). Smjernice za praksu Nacionalne sveobuhvatne mreže za rak (NCCN) nude kriterije koje vaš liječnik može koristiti da odluči trebate li terapiju keliranjem željeza.
Čimbenici rasta
Određeni ljudi s MDS anemijom mogu imati koristi od primanja lijekova s faktorima rasta koji se nazivaju agensi ili proteini za stimulaciju eritropoetina (ESA). Primjeri ESA uključuju epoetin alfa (Eprex, Procrit ili Epogen) ili darbepoetin alfa s dužim djelovanjem (Aranesp). Ovi se lijekovi daju kao injekcija u masno tkivo (potkožna injekcija). Iako ti lijekovi nisu korisni za sve pacijente s MDS-om, oni nekima mogu spriječiti transfuziju krvi.
Vaš liječnik može vam ponuditi da vam započne s primjenom faktora koji stimulira koloniju, poput G-CSF (Neupogen) ili GM-CSF (leukin), ako vam broj bijelih krvnih stanica postane nizak kao rezultat MDS-a. Čimbenici koji stimuliraju koloniju pomažu vašem tijelu da proizvede više bolesti u borbi protiv bijelih krvnih stanica nazvanih neutrofili. Ako je vaš broj neutrofila nizak, postoji veći rizik od razvoja opasne infekcije. Pripazite na bilo kakve znakove infekcije ili vrućice i ako ste zabrinuti, posjetite zdravstvenog radnika što je prije moguće.
Terapija niskog intenziteta
Terapija niskog intenziteta odnosi se na upotrebu kemoterapije niskog intenziteta ili sredstava poznatih kao modifikatori biološkog odgovora. Ovi se tretmani uglavnom pružaju u ambulantnim uvjetima, ali neki od njih mogu zahtijevati podršku ili povremenu hospitalizaciju nakon toga, na primjer, za liječenje rezultirajuće infekcije.
Epigenetska terapija
Skupina lijekova koja se naziva hipometilirajuća ili demetilirajuća sredstva najnovije je oružje u borbi protiv MDS-a.
Azacitidin (Vidaza) odobrila je FDA za uporabu u svim francusko-američko-britanskim (FAB) klasifikacijama i svim IPSS rizičnim kategorijama MDS-a. Ovaj se lijek obično daje u obliku potkožne injekcije 7 dana zaredom, svakih 28 dana tijekom najmanje 4-6 ciklusa. Studije azacitidina pokazale su da približno 50% bolesnika s MDS-om s većim rizikom primjećuje poboljšanja i poboljšanu kvalitetu života.Azacitidin često uzrokuje početni pad broja krvnih stanica koji se možda neće oporaviti nakon prvog ili dva ciklusa.
Sljedeća vrsta hipometilacijskog sredstva koja se koristi u terapiji MDS-a je decitabin (Dacogen), vrlo sličan strukturi s azacitidinom, a također je odobren od strane FDA za sve vrste MDS-a. Režim liječenja uglavnom je bio povezan s toksičnostima niskog intenziteta, pa se stoga smatra i terapijom niskog intenziteta. Decitabin se može davati intravenozno ili supkutano.
Imunosupresivna terapija i modifikatori biološkog odgovora
Kod MDS-a crvene krvne stanice, bijele krvne stanice i trombociti ubijaju se ili umiru prije nego što postanu dovoljno zrele za puštanje iz koštane srži u krvotok. U nekim su slučajevima limfociti (vrsta bijelih krvnih zrnaca) odgovorni za to. Za te pacijente može biti učinkovito koristiti terapiju koja utječe na imunološki sustav.
Nehemoterapija, agensi niskog intenziteta (modifikatori biološkog odgovora) uključuju antitimocitni globulin (ATG), ciklosporin, talidomid, lenalidomid, fuzijski protein receptora faktora antitumorske nekroze i analoge vitamina D. Sve su to pokazale barem neke u ranim ispitivanjima, ali mnogim je potrebno više kliničkih ispitivanja kako bi se razumjela učinkovitost različitih vrsta MDS-a.
Osobe koje imaju određenu vrstu MDS-a koja se naziva 5q-sindrom, u kojoj postoji genetski defekt u kromosomu 5, mogu odgovoriti na lijek nazvan lenalidomid (Revlimid). Tipično se lenalidomid koristi u bolesnika s MDS-om s niskim ili niskim srednjim rizikom od IPSS-a koji ovisi o transfuziji crvenih krvnih stanica. U studijama lenalidomida, mnogi su pacijenti imali smanjene potrebe za transfuzijom - gotovo 70%, zapravo - ali je nastavio s niskim brojem trombocita i neutrofila. Prednosti liječenja MDK-a s visokim rizikom ili podtipova koji nisu sindrom 5q lenalidomidom još se proučavaju.
Terapija visokog intenziteta
Kemoterapija
Određeni pacijenti s MDS-om s većim rizikom ili FAB tipovima RAEB i RAEB-T mogu se liječiti intenzivnom kemoterapijom.Ova kemoterapija, ista vrsta koja se koristi u liječenju akutne mijelogene leukemije (AML), ima za cilj uništiti populaciju abnormalnih stanica u koštanoj srži koja dovodi do MDS-a.
Iako kemoterapija može biti korisna kod nekih bolesnika s MDS-om, važno je uzeti u obzir da se stariji pacijenti s drugim zdravstvenim stanjima suočavaju s dodatnim rizicima. Potencijalne koristi terapije moraju premašiti rizik.
U tijeku su istraživanja kako bi se usporedili ishodi intenzivne kemoterapije s rezultatima azacitidina ili decitabina.
Transplantacija matičnih stanica
Pacijenti s visokorizičnim IPSS MDS-om možda će uspjeti postići izlječenje svoje bolesti alogenom transplantacijom matičnih stanica. Nažalost, visokorizična priroda ovog postupka ograničava njegovu upotrebu. Zapravo, alogena transplantacija matičnih stanica može imati smrtnost povezanu s liječenjem i do 30%, pa se stoga ova terapija obično koristi samo kod mlađih pacijenata dobrog zdravlja.
Trenutne studije istražuju ulogu nemijeloablativnih takozvanih "mini" transplantacija u starijih pacijenata s MDS-om. Iako se za ove vrste transplantacija tradicionalno smatra da su manje učinkovite od standardnih transplantacija, njihova smanjena toksičnost može ih učiniti opcijom za pacijente koji inače ne bi mogli ispunjavati uvjete.
Sažetak
Zbog različitih vrsta MDS-a i različitih vrsta pacijenata, ne postoji jednoznačni tretman. Stoga je važno da MDS pacijenti razgovaraju o svim mogućnostima sa svojim zdravstvenim timom i pronađu terapiju koja će im pružiti najbolje koristi uz najmanju količinu toksičnosti.
U tijeku su klinička ispitivanja novijim terapijama MDS-a, pa budite u toku. Na primjer, ruxolitinib (Jakafi) se istražuje za liječenje pacijenata s MDS-om s malim ili srednjim rizikom.
