koto_feja / Getty Images
Ključni za poneti
- Novi lijek za liječenje ALS-a usporio je napredovanje bolesti u bolesnika u novoj studiji.
- Razlika između pacijenata koji su uzimali lijek i onih koji su uzimali placebo bila je mala, ali značajna.
- Oko 12 000 do 15 000 ljudi u SAD-u ima ALS.
Eksperimentalni lijek može pomoći usporiti napredovanje bolesti mozga amiotrofična lateralna skleroza (ALS), prema novoj studiji izNew England Journal of MedicineMogućnosti liječenja bolesnika s ALS-om vrlo su ograničene, pa se istraživači nadaju da ovaj lijek potencijalno može poslužiti kao dopunska terapija.
ALS je skupina rijetkih neuroloških bolesti koja uključuje živčane stanice odgovorne za kontrolu dobrovoljnih mišićnih pokreta poput žvakanja, hodanja i razgovora, prema Nacionalnom institutu za neurološke poremećaje i moždani udar (NINDS). Bolest je progresivna, što znači simptomi se s vremenom pogoršavaju i trenutno nema lijeka. Svake godine u SAD-u dijagnosticira ALS oko 5000 ljudi.
Za istraživanje koje je objavljeno 3. rujna, istraživači su testirali novi lijek, koji je kombinacija natrijevog fenilbutirata-taurursodiola, nazvan AMX0035, na pacijentima s ALS-om. Od tih pacijenata 89 je dobilo nove lijekove, dok je 48 dobilo placebo. Zatim su istraživači pratili pacijente tijekom 24 tjedna i mjerili napredovanje njihove bolesti pomoću Revidirane skale funkcionalne ocjene amiotrofične lateralne skleroze (ALSFRS-R), mjereći težinu ALS-a pacijenta.
Na kraju studije, pacijenti koji su uzimali AMX0035 imali su sporiji funkcionalni pad od onih koji su uzimali placebo. Istraživači su zatražili dulja i veća ispitivanja kao sljedeći korak za lijek.
"Ovo je važan korak naprijed i vrlo sretna vijest za ljude s ALS-om i njihove obitelji", kaže voditeljica studije Sabrina Paganoni, doktorica medicine, docentica na Medicinskom fakultetu Harvard i bolnici za rehabilitaciju Spaulding. “Pacijenti koji su liječeni AMX0035 zadržali su fizičku funkciju dulje od onih koji su primali placebo. To znači da su zadržali veću neovisnost svakodnevnim aktivnostima koje su važne pacijentima, poput sposobnosti hoda, razgovora i gutanja hrane. "
Što ovo znači za vas
Suđenje za AMX0035 za liječenje ALS-a još uvijek traje. No, s vremenom će ovaj novi lijek na kraju postati još jedan oslonac liječenja ALS-a.
Razumijevanje ALS-a
Kada pacijent ima ALS, oni doživljavaju postupno pogoršanje svojih motoričkih neurona ili živčanih stanica koje pružaju komunikaciju od mozga do leđne moždine i mišića, objašnjava NINDS. U ALS, motorni neuroni u mozgu i leđnoj moždini degeneriraju ili umiru i prestanite slati poruke mišićima. Kao rezultat, mišići postupno postaju sve slabiji, trzaju se i troše. Vremenom mozak više nije u stanju kontrolirati dobrovoljne pokrete mišića.
"ALS je vrlo teška bolest za pacijente i obitelj", kaže Amit Sachdev, dr. Med., Medicinski direktor u odjelu za neuromuskularnu medicinu na Državnom sveučilištu Michigan, za Verywell.
Na kraju će osoba s ALS-om izgubiti sposobnost govora, jesti, kretati se i disati, kaže NINDS.
Većina ljudi s ALS-om umire od respiratornog zatajenja u roku od 3 do 5 godina od trenutka kada se simptomi pojave, prema NINDS-u.Oko 10% ljudi s dijagnozom preživjet će 10 ili više godina.
Kako AMX0035 može pomoći
Trenutno nema učinkovitog liječenja za zaustavljanje ili preokretanje napredovanja bolesti. Međutim, postoje tretmani koji mogu pomoći pacijentu da kontrolira svoje simptome i učini ga ugodnijim. Pacijenti s ALS obično dobivaju kombinaciju lijekova s potencijalnom fizikalnom terapijom i hranjivom podrškom.
Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je lijekove riluzol (Rilutek) i edaravone (Radicava) za liječenje ALS-a. Riluzol može pomoći u smanjenju oštećenja motornih neurona i produžiti opstanak osobe za nekoliko mjeseci, dok edaravon može pomoći usporiti pad svakodnevnog funkcioniranja pacijenta.
AMX0035 nije nadomjesna terapija za postojeće lijekove, kaže Paganoni. Umjesto toga, smatra se da bi mogao poslužiti kao komplementarna terapija.
Sabrina Paganoni, dr. Med., Dr. Med
To nam govori da će nam možda trebati kombinacija različitih tretmana za najučinkovitiju borbu protiv ALS-a.
- Sabrina Paganoni, dr. Med., Dr. MedU ovom najnovijem istraživanju većina pacijenata već je uzimala riluzol, edaravone ili oboje. "AMX0035 pružio je dodatnu prednost povrh standardne njege", kaže Paganoni. “Osim toga, mehanizmi djelovanja ovih lijekova su različiti. To nam govori da će nam možda trebati kombinacija različitih tretmana za najučinkovitiju borbu protiv ALS-a. "
Nije stvoren niti jedan lijek koji u potpunosti zaustavlja napredovanje ALS-a, ali stručnjaci se nadaju budućnosti ALS-a. "Potrebni su novi tretmani", kaže Sachdev. "Ovaj bi lijek bio dobar korak."
Međutim, upozorava Sachdev, AMX0035 nije čudesan lijek za ALS. "U ovom ispitivanju pacijenti su nastavili neprestano opadati", kaže on. "Njihov pad se usporio, ali samo skromno."
Na skali ALSFRS-R sudionici studije koji su uzeli AMX0035 ocijenili su u prosjeku 2,32 boda više na skali 0-48 koja slama sposobnost pacijenta da samostalno izvršava 12 dnevnih aktivnosti, poput razgovora, hodanja i pisanja.
Što se dalje događa s AMX0035
Ovo posebno istraživanje bilo je relativno kratko, pa je postalo nejasno može li lijek odgoditi smrt osobe i pružiti joj veću kontrolu nad mišićnim pokretima dodatnih mjeseci, kaže Sachdev. Međutim, suđenje je u toku.
Sudionici koji su završili ispitivanje dobili su mogućnost dugotrajnog uzimanja AMX0035. "Ovo je produljenje važno jer će nas naučiti o utjecaju lijeka na preživljavanje", kaže Paganoni. "Pratimo sudionike već tri godine."
Paganoni se nada u budućnost liječenja ALS-a.
"Usporavanje bolesti važan je cilj u brzo progresivnoj bolesti poput ALS-a, jer sporija bolest znači duže zadržavanje tjelesne funkcije i veću neovisnost u svakodnevnim aktivnostima", kaže ona. „Nadamo se da ćemo u budućnosti moći pronaći lijek ili kombinaciju lijekova koji mogu u potpunosti zaustaviti ili čak preokrenuti bolest. U međuvremenu, svaka priča o uspjehu poput ove govori nam da smo na dobrom putu. "
