Roger Harris / Znanstvena fototeka / Getty Images
Ključni za poneti
- FDA je odobrila Nucalu, teški lijek protiv astme, za liječenje skupine rijetkih poremećaja krvi nazvane HES.
- Ovo je prvi novi tretman odobren za HES u više od deset godina.
- U kliničkom ispitivanju, 50% manje pacijenata koji su primali Nucalu doživjelo je HES-ov napadaj u usporedbi s pacijentima koji su primali placebo.
Lijek koji se tradicionalno koristi za liječenje teške astme odobren je za hipereozinofilne sindrome (HES), što ga čini prvim lijekom odobrenim za liječenje skupine rijetkih krvnih poremećaja u gotovo 14 godina.
25. rujna Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je Nucalu (mepolizumab) za liječenje HES-a kod osoba starijih od 12 godina. Točnije, Nucala je namijenjena onima koji imaju HES šest mjeseci ili duže.
Što su hipereozinofilni sindromi?
Poremećaji krvi HES karakteriziraju visoke razine eozinofila koji su bijele krvne stanice koje se bore protiv bolesti. Prema Američkoj akademiji za alergijsku astmu i imunologiju, većina zdravih ljudi ima manje od 500 eozinofila / mikrolitara u krvi. Ali ljudi s HES-om obično imaju preko 1500 eozinofila / mikrolitara u krvi bez ikakvog utvrdivog uzroka.
Ti dodatni eozinofili mogu se probiti u organe poput kože, pluća, srca i živčanog sustava, uzrokujući upalu i na kraju dovodeći do disfunkcije organa.
Simptomi HES-a ovise o zahvaćenom dijelu tijela. Ako HES utječe na vašu kožu, mogu se pojaviti simptomi poput ekcema i osipa. Ako HES utječe na vaša pluća, simptomi mogu uključivati kašalj, otežano disanje i piskanje.
Kako Nucala može pomoći
U slučaju teške astme, Nucala djeluje sprečavajući prekomjerno stvaranje eozinofila koji uzrokuju upalu dišnih putova. To čini tako što se veže na protein odgovoran za regulaciju eozinofila nazvan interleukin (IL-5), blokirajući IL-5 da se veže na receptore u tijelu.
Budući da su i eozinofili povezani s HES-om, istraživači su se pitali može li Nucala pomoći. A rezultati studije iz 2019. godine koju je provela farmaceutska tvrtka GSK pokazali su da može.
"Smatra se da mepolizumab [Nucala] djeluje smanjujući razinu eozinofila u krvi, a dokazi sugeriraju da ima potencijal kao ciljana opcija liječenja niza upalnih bolesti uzrokovanih povišenim eozinofilima", Gerald Gleich, dr. Med., Alergolog, imunolog i stručnjak za HES sa Sveučilištem u Utahu, rekao je u izjavi povezanoj sa istraživanjem. "Ovi podaci vrlo obećavaju i trebali bi pružiti nadu pacijentima pogođenim ovim rijetkim, po život opasnim stanjima uzrokovanim eozinofilnom upalom", dodao je, opisujući HES.
U randomiziranoj, dvostruko slijepoj studiji, 108 sudionika dobivalo je ili injekciju Nucale ili placebo svaka četiri tjedna tijekom 32 tjedna, uz standardno liječenje. Dok je 56% placebo skupine doživjelo HES-ove bljeskove tijekom osmomjesečne studije, samo 28% Nucala-ove skupine imalo je rakete.
HES se obično liječi steroidima ili kemoterapijom, od kojih potonja može imati značajne nuspojave. Neki bolesnici s HES-om liječeni Nucalom izvijestili su samo o blagim nuspojavama, uključujući infekciju gornjih dišnih putova i bolove u udovima.
Što ovo znači za vas
Nucala je možda učinkovitija i ima manje nuspojava od trenutnih HES tretmana. Ako živite s jednim od ovih poremećaja krvi, razmislite o tome da pitate svog liječnika o Nucali.
